EGFR20靶点突变治疗新局面

莫博替尼，即Mobocertinib（也叫Exkivity或TAK-788），是武田制药开发的一种创新型口服酪氨酸激酶抑制剂。2019年，FDA授予该药孤儿药资格，2020年又授予该药突破性疗法认定。
2021年9月，FDA正式批准了莫博替尼在肺癌中的适应症：用于治疗接受铂类化疗时或化疗后疾病进展的、EGFR20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。值得一提的是，莫博替尼是头一个专门针对EGFR20插入突变非小细胞肺癌的【口服靶向药】。
莫博替尼的获批上市，主要是基于一项1/2期试验的数据，该试验纳入114名EGFR20插入突变的非小细胞肺癌患者，他们既往都接受过铂类化疗。[1]
试验显示，莫博替尼让28%的患者肿瘤显著缩小或消失，这部分患者用药后，有效持续时长17.5个月，患者平均总生存时长24个月。此项研究结果公布在了2021年ASCO年会上。
虽然在所有非小细胞肺癌中，EGFR20插入突变的患者占比非常低，约占1%~2%，但与西方人相比，在亚洲非小细胞肺癌患者中此项突变出现的可能性更高。
长期以来，EGFR20插入突变的肺癌患者，都处于缺医少药的尴尬境地。虽然肺癌中已经有了包括易瑞沙、阿法替尼、达克替尼、奥希替尼等一系列效果良好的EGFR靶向药，但无一例外，这些药物对少见的EGFR20插入突变，治疗效果都不怎么理想甚至完全无效，不仅如此，携带此靶点的患者，预后往往比较差。
目前，针对EGFR20插入突变的靶向药已有两款，头一款是代号为JNJ-6372的Rybrevant，这款药是一种输液性药物，另外一款就是莫博替尼这款口服药。显然，随着医学发展，未来EGFR20插入突变患者的可用药物将会越来越多，治疗前景也会越来越好。

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现在方案也多，后面会更多的，癌症希望越来越大

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